近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Ofev（nintedanib，尼達尼布），用于治療具有進行性表型的慢性纖維化間質(zhì)性肺病（ILD）患者。
值得一提的是，Ofev是首個獲FDA批準治療進行性表型慢性纖維化ILD的藥物，標志著該病治療的一個重大里程碑。之前，FDA已授予Ofev治療該適應癥的突破性藥物資格（BTD）。不可分類的ILD、自身免疫性ILD、慢性超敏性肺炎、肉瘤樣病、肌炎、干燥綜合征、煤工塵肺、間質(zhì)性肺炎的特發(fā)性類型（如特發(fā)性非特異性間質(zhì)性肺炎）等，這些疾病均有可能發(fā)展為進行性類型的慢性纖維化ILD。
Ofev是一種多靶點酪氨酸激酶抑制劑，可抑制ILD中參與肺纖維化的關鍵通路。此前，Ofev已被批準用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者以及減緩系統(tǒng)性硬化癥相關間質(zhì)性肺病（SSc-ILD）患者肺功能下降的速率。此次最新批準，使Ofev可用于肺纖維化持續(xù)性惡化的慢性纖維化ILD患者。
勃林格殷格翰醫(yī)藥與監(jiān)管事務高級副總裁Thomas Seck醫(yī)學博士表示：“作為ILD研究領域的領導者，我們?nèi)硇闹铝τ诟玫乩斫馊绾沃委熯@些毀滅性疾病。具有進行性表型的慢性纖維化ILD會導致呼吸癥狀和肺功能惡化，此次新適應癥批準，標志著ILD研究的重大進展。Ofev將為醫(yī)生和患者提供了第一個可幫助減緩肺功能下降的治療方案。”
此次新適應癥批準，基于III期INBUILD研究的結果，這是在ILD患者群體中達到主要終點的首個臨床研究。INBUILD是ILD領域中第一個根據(jù)患者疾病的臨床行為而不是主要臨床診斷對患者進行分組的臨床試驗。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組研究，在15個國家153個臨床中心開展，評估了Ofev（150mg，每日2次）用于進行性纖維化ILD患者治療52周的療效、安全性及耐受性。
結果顯示：根據(jù)52周內(nèi)對進行性表型纖維化ILD患者的用力呼氣量（FVC）年下降率進行評估，在整個研究群體中，Ofev將肺功能下降減緩了57%。研究中，最常見的不良事件是腹瀉，Ofev治療組和安慰劑組發(fā)生率分別為66.9%和23.9%，Ofev安全性與之前的研究中一致。該研究結果最近在馬德里召開的歐洲呼吸學會（ERS）國際會議上公布，并發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）上。
