蘇州，中國(guó)和馬里蘭州羅克維爾.,十一月22，2021/美通社/ --安思邁制藥（6855.HK）是一家致力于開(kāi)發(fā)癌癥，慢性乙型肝炎（CHB）和年齡相關(guān)疾病的新療法的全球生物制藥公司，今天宣布?xì)W盟委員會(huì)（EC）已授予該公司的新型候選藥物olverembatinib（HQP1351），用于治療慢性骨髓性白血病（CML）的孤兒藥。這是Ascentage Pharma在歐盟（EU）授予的第一個(gè)孤兒藥稱號(hào)，也是繼美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）的指定之后，全球第二個(gè)授予olverembatinib的孤兒稱號(hào)。


 

 

"孤兒藥"是指為預(yù)防、診斷和治療罕見(jiàn)疾病或病癥而開(kāi)發(fā)的藥品。在歐盟，孤兒稱號(hào)由歐盟委員會(huì)根據(jù)歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥品委員會(huì)（COMP）的意見(jiàn)授予，只有那些治療危及生命或慢性衰弱的疾病或病癥的療法，影響歐盟10，000人中不到5人，并且代表著巨大的未滿足的醫(yī)療需求， 才能獲得孤兒稱號(hào)。此外，指定的藥物必須能夠通過(guò)非臨床和臨床數(shù)據(jù)證明，它可以提供比現(xiàn)有療法更大的治療益處。EMA提供一系列激勵(lì)措施，以鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)指定的孤兒藥。olverembatinib的孤兒指定使候選藥物有資格在歐盟隨后的臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化中獲得強(qiáng)大的監(jiān)管支持，包括協(xié)議協(xié)助，費(fèi)用減免，最重要的是，批準(zhǔn)后的10年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。

 

CML 是一種罕見(jiàn)的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，年發(fā)病率為每 10，000 人 2.43 人[1]在歐盟的27個(gè)成員國(guó)中。BCR-ABL 酪氨酸激酶抑制劑 （TKI） 顯著改善了 CML 的臨床管理。然而，盡管第一代和第二代TKI提供了臨床益處，但許多患者會(huì)產(chǎn)生耐藥性。這種對(duì)TKIs的獲得性耐藥性是CML治療中的主要挑戰(zhàn)。BCR-ABL激酶突變代表了獲得性耐藥性的關(guān)鍵機(jī)制;T315I是最常見(jiàn)的耐藥突變，發(fā)生在約25%的耐藥CML患者中。T315I突變CML患者對(duì)第一代和第二代BCR-ABL抑制劑均有耐藥性，因此對(duì)第三代BCR-ABL抑制劑具有緊迫且高度未滿足的醫(yī)療需求，以更有效地靶向T315I突變。

 

Olverembatinib是由Ascentage Pharma開(kāi)發(fā)的新型第三代BCR-ABL TKI，用于治療對(duì)第一代和第二代TKI耐藥的CML患者，包括那些攜帶T315I突變的患者。奧韋林巴替尼用于治療攜帶T315I突變的慢性期CML（CML-CP）或加速期CML（CML-AP）患者的新藥申請(qǐng)（NDA）目前正在審查中中國(guó).如果獲得美國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準(zhǔn)，奧韋林巴替尼將成為第一個(gè)獲得批準(zhǔn)的第三代BCR-ABL TKI中國(guó)和全球第二。此前，奧韋林巴替尼被中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥物評(píng)價(jià)中心（CDE）授予突破性治療稱號(hào)，用于治療CML-CP耐藥和/或?qū)Φ谝淮偷诙鶷KI不耐受的患者。在美國(guó)，olverembatinib被美國(guó)FDA授予孤兒藥稱號(hào)和快速通道稱號(hào)。此外，自2018年以來(lái)，來(lái)自olverembatinib研究的臨床數(shù)據(jù)已連續(xù)四年被選為美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)的口頭報(bào)告，并在2019年被提名為"最佳ASH"。

 

"全球CML的治療存在巨大的未滿足的醫(yī)療需求。這就是為什么olverembatinib自其臨床數(shù)據(jù)首次發(fā)布以來(lái)一直受到國(guó)際血液學(xué)界的廣泛關(guān)注，"博士說(shuō)。翟軼凡，Ascentage Pharma的首席醫(yī)療官。"歐共體的這一孤兒指定表明對(duì)olverembatinib在CML管理方面的潛力的認(rèn)可，標(biāo)志著該候選藥物開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的又一個(gè)重要里程碑。作為歐盟委員會(huì)授予Ascentage Pharma候選藥物的第一個(gè)孤兒稱號(hào)，這也證明了該公司不斷深化的全球擴(kuò)張。利用歐盟委員會(huì)的政策支持，我們將繼續(xù)加快奧韋林巴替尼的全球臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。我們希望，這些努力將使我們能夠?qū)崿F(xiàn)這一目標(biāo)。中國(guó)-盡快為世界各地的患者開(kāi)發(fā)潛在的新型治療方法。