2024年10月11日，藥審中心舉辦了第十期藥審云課堂，重點就罕見病藥物研發(fā)的監(jiān)管考慮及新發(fā)布文件進行宣貫解讀，并就業(yè)界關(guān)心的常見問題進行交流解讀。此次云課堂旨在指導(dǎo)和幫助研發(fā)單位在罕見疾病藥物研發(fā)全程充分傾聽患者聲音，推動以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)和上市。來自藥品監(jiān)管機構(gòu)、藥品研發(fā)及生產(chǎn)企業(yè)、研究機構(gòu)、醫(yī)療機構(gòu)及高等院校8000余人在線觀看。

       為落實國家局黨組要求，進一步加快罕見病藥物研發(fā)和上市，藥審中心今年開展了“以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作”，通過整合資源、統(tǒng)籌協(xié)調(diào)、專項推動罕見病藥物審評相關(guān)工作。目前藥審中心已發(fā)布9項罕見病藥物研發(fā)相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則，近3年共批準(zhǔn)128個罕見病藥物上市，較好緩解了我國罕見病患者臨床迫切需求。

       本次課程主要圍繞以患者為中心藥物研發(fā)的臨床試驗設(shè)計、實施和獲益-風(fēng)險評估等相關(guān)內(nèi)容，從患者視角充分權(quán)衡藥物的臨床獲益和風(fēng)險，并助力研發(fā)機構(gòu)作出科學(xué)決策進行講解。在此基礎(chǔ)上，課程詳細(xì)講解了“關(guān)愛計劃”申報說明和關(guān)注要點；針對罕見病藥物的臨床適應(yīng)癥多樣，疾病自然史及藥物類型各異，重點就非臨床研究項目設(shè)計基本考慮進行了分享。

       另外，對近期申請人咨詢較多的比如藥品注冊申請電子申報常見問題、藥品注冊核查常見問題進行了有針對性的解答。最后，本次課程圍繞近期新發(fā)布的《化學(xué)藥品仿制藥口服溶液劑藥學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》，就化學(xué)藥品仿制藥口服溶劑的適用范圍、質(zhì)量及穩(wěn)定性研究及人體生物等效性研究豁免對輔料的要求進行了分享及解讀。

       現(xiàn)將本場培訓(xùn)視頻鏈接和二維碼在我中心網(wǎng)站發(fā)布，以供交流分享，播放時間截至10月31日。

       培訓(xùn)視頻觀看鏈接:

       https://wx.vzan.com/live/page/754706180?v=1727360260296

       培訓(xùn)視頻觀看二維碼：